Nach dem Durchkämmen von 4.000 bestehenden Medikamenten half ein Tool für künstliche Intelligenz, ein Tool aufzudecken, das das Leben eines Patienten mit idiopathischer multizentrischer Castleman -Krankheit (IMCD) rettete. Diese seltene Krankheit hat eine besonders schlechte Überlebensrate und nur wenige Behandlungsoptionen. Der Patient könnte der erste von vielen sein, das sein Leben durch ein KI -Vorhersagesystem rettet, das möglicherweise für andere seltene Bedingungen gelten könnte.
Detailliert in einem neuen Papier veröffentlicht in NejmEine Gruppe unter der Leitung von Forschern der Perelman School of Medicine der Universität von Pennsylvania verwendete eine AI-Technik namens maschinell „Top-abgeschlossene“ neue Behandlung, die wahrscheinlich für IMCD funktionierte.
Parallel dazu fanden auch Experimente, die vom Studienteam durchgeführt wurden, auch, dass das spezifische Protein, das Adalimumab hemmt, als Tumornekrosefaktor (TNF) bezeichnet, möglicherweise eine Schlüsselrolle bei IMCD spielte. Sie erkannten erhöhte TNF -Signalwerte bei Patienten mit den schwersten Formen von IMCD. Eine weitere Analyse zeigte, dass Immunzellen von IMCD -Patienten bei Aktivierung mehr TNF produzieren als gesunde Personen.
Nehmen Sie diese Ergebnisse zusammen, der leitende Autor der Studie David Fajgenbaum, MD, Associate Professor für Translationale Medizin und menschliche Genetik, und der Arzt des Patienten in der Studie, Luke Chen, MD, Hämatologe am Vancouver General Hospital in Vancouver, BC,, BC, Hämatologe, BC, beschlossen, diesen TNF -Inhibitor zum ersten Mal bei einem IMCD -Patienten auszuprobieren.
„Der Patient in dieser Studie trat in die Hospizversorgung ein, aber jetzt ist er fast zwei Jahre nach Remission“, sagte Fajgenbaum, der auch Mitbegründer eines gemeinnützigen Organisation namens jedes Heilmittel ist. „Dies ist nicht nur für diesen Patienten und IMCD bemerkenswert, sondern auch für die Auswirkungen auf die Verwendung von maschinellem Lernen, um Behandlungen für noch mehr Bedingungen zu finden.“
Der Prozess der Verwendung eines bestehenden Arzneimittels für einen anderen Zweck als seine anfängliche Absicht, die als Drogenumzusetzung bezeichnet wird. Viele Krankheiten können sehr unterschiedlich erscheinen – bei Symptomen, Prognose oder sogar Ursache -, aber sie könnten einige zugrunde liegende Verbindungen im Körper teilen – wie häufige genetische Mutationen oder molekulare Auslöser – und können daher mit demselben Arzneimittel behandelt werden.
Fajgenbaum hat selbst imcd und fand durch seine Forschung seine eigene lebensrettende, Behandlung vor mehr als einem Jahrzehnt, die ihn seitdem in Remission gehalten hat. Die Erfahrung inspirierte ihn, sich der Fakultät der Universität von Pennsylvania anzuschließen und jede Heilung mitzumachen, um lebensrettendere, wiederholende Behandlungen freizuschalten. Die Organisation versucht, die Fähigkeit der künstlichen Intelligenz zu nutzen, astronomische Datenniveaus zu untersuchen, um bereits zugelassene Medikamente zu analysieren, die als potenzielle Behandlungen für Menschen mit seltenen Krankheiten dienen könnten.
Die in dieser Studie verwendete KI-Plattform wurde auf der Pionierarbeit von Studien-Co-Autoren Chunyu MA, einem wissenschaftlichen Mitarbeiter, und David Koslicki, einem außerordentlichen Professor für Informatik und Ingenieurwesen, Biologie, und Huck Institute of the Life Sciences, basiert, und David Koslicki, Associate Professor für Informatik und Ingenieurwesen, und das Huck Institute of the Life Sciences, beide von der Penn State University.
Noch ein Versuch
Der in dieser Studie beschriebene Patient machte sich in die Hospizversorgung, da mehrere Behandlungen ihn im Laufe der Zeit nicht bestanden hatten.
Idiopathische multizentrische Castleman -Krankheit ist eine Zytokinsturmstörung. Zytokinstürme sind durch eine übertriebene und schädliche Reaktion durch das Immunsystem gekennzeichnet, in dem zu viele entzündliche Zytokine (Proteine im Immunsystem, die eine Rolle in der Art und Weise spielen, wie Zellen miteinander kommunizieren) freigesetzt werden) und können die Gewebe und Organe des Körpers beschädigen. Diejenigen mit IMCD können infolgedessen eine Schwellung der Lymphknoten, Entzündungen im gesamten Körper und lebensbedrohliches Multi-Organ-Versagen erleben.
Der Patient der Studie hatte viele dieser Probleme erlebt, bis er mit Adalimumab behandelt wurde.
Die nächsten Schritte
Während die Castleman -Krankheit relativ selten ist – jedes Jahr werden in den USA etwa 5000 diagnostiziert -, könnten die Ergebnisse dieser Studie das Leben viel mehr retten.
„Es gibt wahrscheinlich einige hundert Patienten in den USA und wenige tausend Patienten auf der ganzen Welt, die jedes Jahr inmitten eines tödlichen Aufflackerns wie dieser Patient erlebt haben“, sagte Fajgenbaum. „Es sind mehr Forschung erforderlich, aber ich hoffe, dass viele von ihnen von dieser neuen Behandlung profitieren könnten.“
Die Studie zeigt die Bedeutung und Kraft der Kombination einer Reihe von wissenschaftlichen Ansätzen im Vergleich zur Verwendung von KI-, Laborarbeits- oder klinischen Forschungsmethoden.
Fajgenbaum und sein Team bereiten sich darauf vor, in diesem Jahr eine klinische Studie mit der Wirksamkeit eines anderen wiederverwendeten Arzneimittels, diesem einen Jak1/2 -Inhibitor, auf IMCD zu starten.
Diese Studie wurde durch Zuschüsse aus dem National Heart, Lung and Blood Institute (R01HL141408), der Food and Drug Administration (R01FD007632), vom Nationalen Zentrum für Fortschritts -Translationswissenschaften (NCATs) (OT2TR003428) sowie fortgeschrittene Forschungsprojekten (OT2TR003428) unterstützt. Agentur für Gesundheit (Vereinbarung Nr. 140D042490001), das Castleman Disease Collaborative Network, jede Cure, jede Bioaegis und die Initiative NCATS Biomedical Data Translator; Die Chan Zuckerberg -Initiative, Lyda Hill Philanthropies, Arnold Ventures, die Elevate Prize Foundation und die Carolyn Smith Foundation.
